Julian Ma a 80-as évek végén a fogszuvasodást okozó baktériumok ellen használható módszeren dolgozott. A fogainkon élő kórokozók ellen antitesteket akart bevetni. A 90-es években egy kaliforniai kutatócsoport antitestek termelésére képes növényt állított elő.
Ma azonnal csatlakozott hozzájuk, hiszen olyan fogkrém előállításáról álmodott, amelyet emberek milliói használhatnának. Ekkorra tehető egy új tudományág, a gyógyszeripari mezőgazdálkodás (phamaceutical farming szavakból létrehozott), a pharming születése.
A kutatások megkezdődtek, és az első növény által termelt fehérjekészítményt egy hónapja engedélyezték is az USA-ban. Bár további szerek sorakoznak engedélyezésre várva, a pharming-forradalom a tervezettnél lassabban halad, amelynek okait a New Scientist foglalta össze. Génsebészeti eljárás kell ahhoz, hogy egy növény idegen fehérjét, például antitesteket termeljen. E módszer viszont lassú: ha sikerül is a kívánt géneket a növényi sejtekbe juttatni, hónapokig tart,mire a növények kifejlődnek. Aztán kiderülhet, hogy a növény mégsem termel elég fehérjét, vagy az adott fehérje, nem elég hatékony. Ha minden jól megy, akkor is évekig tart a nagyüzemben termeszthető, fajtatiszta növényi vonalak kinemesítése.
A nehézségek gyors leküzdéséhez a kutatók olyan növényeket választottak, amelyekkel kapcsolatban már sok tapasztalat gyűlt össze. Ám éppen a nagyüzemi használat miatt nehezebb engedélyt szerezni a szántóföldi kísérletekhez, ugyanis szabadföldi termesztésnél fennállhat a kereszteződés veszélye. A kutatók ezért nem étkezési vagy takarmányozási célú haszonnövényt választottak a pharminghoz.
Nehézkes a hosszadalmas és költséges klinikai kísérletek engedélyeinek beszerzése is gyógyszerek, különösen új eljárással készült gyógyszerek esetében.
Bonyolítja a helyzetet az is, hogy a növényi sejtben termelt fehérje a hozzá kapcsolódó egyéb anyagok, pl. cukrok miatt nem feltétlenül teljesen azonos az állati sejtben előállítottal. Így a növény által termelt fehérje immunválaszt válthat ki, ha pl. injekcióval emberbe juttatják. Génsebészeti úton e probléma is kiküszöbölhető, de ez is lassítja a folyamatot.
Julian Ma sikerrel termeltette fogszuvasodás elleni antitestjeit dohányban, ám 20 év elteltével, az eredményes kísérletek után sem sikerült boltokban kapható terméket piacra dobnia. Nem kapott engedélyt az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivataltól (FDA), annak ellenére, hogy néhány más, növény által előállított termék már kapható.
Például a Kubában gyártott Heberbiovac-HB, egy a hepatitis B elleni úttörő vakcina, amit már 30 országba exportálnak. A növény által létrehozott antitestet talaj nélküli üvegházakban termesztett génmanipulált dohányból vonják ki. Kisebb lett az előállítási költség, megnőtt a vakcinagyártás volumene, és kísérleti egerek ezrei menekültek meg a pusztulástól.
A kaliforniai Ventria Bioscience a fertőzések elleni védelemben szerepet játszó, és amúgy a tejben, a könnyben és a nyálban található laktoferrint termelő rizst állít elő. Ám a szabadföldi termesztési engedéllyel rendelkező Ventria is csak a hagyományos rizsföldektől távoli parcellákon állíthatja elő értékes portékáját.
A kutatások újabban a növénytermesztés helyett a növényi sejtek zárt tartályokban való szaporítása felé fordultak. A sejttenyészetek tesztelése gyors, és nem kell attól tartani, hogy emlősökre veszélyes vírusok fertőznék meg a növényi sejteket, esetleg később az embereket. Pollen, mag és szabadföldi termesztés hiányában, megszűnt a beültetett gének mezőgazdasági termesztésbe való kijutásának veszélye is.
Az izraeli Protalix Biotherapeutics első terméke egy ritka genetikai betegség, a Gaucher-kór ellen biztosít egy szintetikus, taligluceráz-alfa nevű enzimet. Az enzimet módosított sárgarépasejtekben állítják elő óriási, egyszer használatos műanyag zsákokban. 2012 májusában ez lett az első génmanipulált növényekkel termeltetett protein, mely FDA-engedélyt kapott. A taligluceráz-alfa a hiányzó enzim, tartályokban szaporított, kínai törpehörcsög-petefészeksejtekben előállított másik változatával, az imiglucerázzal verseng, mely a világ egyik legdrágább készítménye. Az egész életen át szedendő készítmény betegenként évente 200 000 dollárba kerül.
A tartályokban történő olcsó, biztonságos növényi sejtszaporítás felkeltette a Pfizer gyógyszergyár érdeklődését: szabadalmaztatták a Protalix technológiáját, így a taligluceráz-alfa lehet a világ első, így előállított szere.
A taligluceráz-alfa azonban így sem olcsó, betegenként évente 150 000 dollárba kerül.
Új módszer lehet a kívánt fehérjét kódoló DNS növénylevelekbe való bejuttatása is. Ekkor csak heteket kell várni, hogy az Agrobacterium nevű mikrobával a növénybe juttatott gének hatására a kívánt fehérjék termelése meginduljon. Nem sokkal később pedig begyűjthetők a levelek. Az átmeneti expressziónak nevezett módszer során a fehérjetermelés néhány hét után leáll, a bejuttatott DNS nem épül be a sejtek örökítőanyagába, hanem lassan lebomlik. Ez a módszer azért nem terjedt el a gyakorlatban, mert a növények a különböző próbálkozások ellenére is csak kis mennyiségben állítják elő a kívánt fehérjét.
George Lomonossoff a norwichi John Innes Központban egy növényi vírus segítségével elérte, hogy növény kg-onként 1 g termelődjön a kívánt fehérjéből. Ez már nagy mennyiségnek számít! Rendszerét kis léptékben használja a kutatások felgyorsításához, ám a kanadai Medicago cég kidolgozta az eljárás nagyüzemi változatát. Zárt üvegházakban, automata rendszerrel kezelik a dohányokat DNS-sel, influenza elleni oltóanyag előállítása céljából. A vakcina egy üres héjból (egy vírusszerű részecskéből) áll, mely a kiválasztott influenzavírus felületi fehérjéibe ágyazódik. Mivel az influenzavakcinát általában tyúktojásban állítják elő, egy-egy új oltóanyag gyártása hónapokig tart. A Medicago bebizonyította, hogy az új vírus DNS-szekvenciájának megszerzése után három héttel már kész a vakcinával. A hadsereg által fizetett cég havonta 10 millió vakcina előállítására képes. Andy Sheldon, a Medicago vezetője szerint a növényi alapú módszer nemcsak gyorsabb, de 10-20-szor olcsóbb is a hagyományos vakcinagyártási módszereknél. Lehet, hogy nem is lesz szükség szabadföldi gyógyszertermesztésre?
Az anti-HIV antitesteket dohányban előállító, és a múlt évben sikeres klinikai teszteket záró Pharma-Planta konzorcium jelenlegi vezetője, Julian Ma szerint viszont csak a szabadföldi termesztés lehet elég olcsó ahhoz, hogy a szubszaharai Afrikában fel lehessen venni a harcot a HIV-vel szemben. A gazdagabb országoknak persze nem jelent gondot az üvegházakban való növénytermesztés. Gondoljunk csak Hollandiára vagy Spanyolországra, ahol város méretű, óriási üvegháztelepeken folyik a termesztés.
Amíg az új módszerekkel előállított termékek ára nem csökken jelentősen, nem számíthatunk arra, hogy Ma álmának megfelelően szappan vagy fogkrém formájában mindennapi életünk részévé váljanak az akár az antibiotikumok kiváltására is képes gyógyszerkészítmények.
forrás: nol.hu